klara-logo

Aktualne medyczne eksperymenty lecznicze

Czym są mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona?

Mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona jest to populacja multipotencjalnych komórek macierzystych, zlokalizowana w sznurze pępowinowym, zaliczanym do tkanki łącznej galaretowatej.

Zastosowanie komórek mezenchymalnych pozyskanych z galarety Whartona dawcy allogenicznego w leczeniu pacjentów z chorobami neurologicznymi lub okulistycznymi dla których nie jest dostępne leczenie przyczynowe oraz dla których zastosowane leczenie nie przyniosło poprawy stanu klinicznego.

Jednostki chorobowe podlegające pod przedmiotowy zakres medycznego eksperymentu leczniczego to:

SLA

SMA

SM
Dystrofia mięśniowa (FSHD, Becker’a, miotoniczna, Duchenn’a, Dwuobręczowa)
Zanik nerwu wzrokowego

Kwalifikacja pacjentów w wieku od 18 do 85 lat.

Zapytaj o szczegóły:

Polski Ośrodek Terapii Komórkowych i Immunoterapii
ul. Wały Dwernickiego 43/45, 42-202 Częstochowa

tel: 34 534 50 03
e-mail: komorki@cm-klara.pl

Aktualne medyczne eksperymenty lecznicze

Czym są komórki MSC pozyskane z galarety Whartona?

Mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona (ang. Wharton’s jelly-derived mesenchymal stem cells – WJ-MSC) jest to populacja multipotencjalnych komórek macierzystych, zlokalizowana w sznurze pępowinowym, zaliczanym do tkanki łącznej galaretowatej. Zgodnie z kryteriami określonymi przez ISCT (ang. The International Society for Cellular Therapy) komórki te posiadają strukturę fibroblastu, wykazują adherencję do podłoża z tworzywa sztucznego oraz specyficzny zestaw antygenów powierzchniowych (immunofenotyp WJ-MSC: CD11b-/CD19-/CD45-/CD34-/HLA-DR-/CD73+/CD90+/CD105+),a także przejawiają potencjał do różnicowania w inne typy komórek (głównie w osteoblasty, chondrocyty oraz adipocyty).
Wykazano szereg funkcji efektorowych tychże komórek. Zaobserwowano właściwości immunosupresyjne spowodowane stymulacją cytokin ze środowiska prozapalnego, takich jak interferon-γ (IFN-γ), czynnik martwicy nowotworu α (TNFα), interleukiny 1β (IL-1β) lub poprzez interakcję z receptorem toll-podobnym (TLR). Po aktywacji, spektrum aktywności immunosupresyjnych WJ-MSC obejmuje sekrecję między innymi ludzkiego antygenu leukocytarnego (zgodności tkankowej) HLA-G, transformującego czynnika wzrostu β (TGFβ), prostaglandyny E2 (PGE2), TSG-6 (ang. tumor necrosis factor alpha-inducible protein 6), oksygenazy hemowej 1 (HO-1), interleukiny 10 (IL-10), interleukiny 6 (IL-6), IDO1 (ang. Indoleamine 2,3-dioxygenase 1), czynnika wzrostu hepatocytów (HGF), czynnika hamującego białaczkę (LIF), a także ligandów dla receptorów programowanej śmierci (PD-L1 i PD-L2) oraz dla szlaku sygnału Fas (FasL). WJ-MSC wykazują zatem szczególne właściwości nie tylko o charakterze immunomodulacyjnym i immunosupresyjnym ale również antyapoptotycznym czy przeciwzapalnym.
Aktywność immunosupresyjna WJ-MSC wymaga bezpośredniego kontaktu z komórkami docelowymi takimi jak limfocyty B, T, komórki dendrytyczne oraz komórki NK (ang. Natural Killer cells).

Jaki jest cel, zasada oraz schemat medycznego eksperymentu leczniczego?

Medyczny eksperyment leczniczy jest to wieloetapowa procedura mająca na celu zastosowanie nowatorskiej metody leczenia, technologii lub innowacyjnego preparatu leczniczego, nie będącego standardową terapią wobec danej jednostki chorobowej. Medyczny eksperyment leczniczy stanowi nierzadko jedyną alternatywę dla pacjentów, u których nie określono dotąd leczenia przyczynowo skutkowego, bądź nie przynosi ono pożądanych efektów terapeutycznych.
Głównym i nadrzędnym celem medycznego eksperymentu leczniczego jest poprawa stanu zdrowia pacjenta. Działania te każdorazowo muszą być poparte zgodą właściwej dla danego obszaru Komisji Bioetycznej funkcjonującej przy odpowiedniej Izbie Lekarskiej, Uniwersytecie Medycznym, bądź przy instytucie badawczym uczestniczącym w systemie ochrony zdrowia. W dokumentacji składanej do Komisji Bioetycznej musi znaleźć się uzasadnienie i cel rozpoczęcia procedury terapeutycznej ze szczegółowym opisem jednostki chorobowej, dokładny schemat eksperymentu z uwzględnieniem dawkowania, ilości infuzji i miejsca ich podania, częstości badań kontrolnych, liczby pacjentów uczestniczących w leczeniu wraz z kryteriami ich kwalifikacji do eksperymentu oraz świadoma zgoda pacjenta lub pacjentów na przeprowadzenie tego typu czynności leczniczych.
Medyczne eksperymenty lecznicze z wykorzystaniem mezenchymalnych komórek macierzystych z galarety Whartona uzyskały pozytywną opinię niemal wszystkich Komisji Bioetycznych na terenie Polski w wielu jednostkach chorobowych.

Zastosowanie MSC w neurologii i okulistyce w CM Klara + ryzyko

Centrum Medyczne Klara z siedzibą w Częstochowie jest wiodącym ośrodkiem badawczo-leczniczym w Polsce, prowadzącym działania terapeutyczne z wykorzystaniem mezenchymalnych komórek macierzystych z galarety Whartona (WJ-MSC) w zakresie chorób o podłożu neurologicznym jak i okulistycznym.
Ryzyko związane z przystąpieniem do terapii jest znikome, gdyż w dotychczasowym piśmiennictwie naukowym nie odnotowano znaczących skutków ubocznych, związanych z podaniem pacjentom WJ-MSC. Całość procedury medycznego eksperymentu leczniczego zaprojektowana jest tak, aby zminimalizować ewentualną możliwość wystąpienia skutków ubocznych oraz aby uzyskać optymalny efekt terapeutyczny.
Ogólne kryteria wyboru pacjentów objętych terapią z wykorzystaniem WJ-MSC (ang. Wharton’s jelly mesenchymal stem cells – mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona):
Kryteria wyłączenia z terapii:

Jak można zakwalifikować się do Terapii Preparatem MSC?

Pacjenci proszeni są o przesłanie:
na adres: komorki@cm-klara.pl lub drogą listowną: Centrum Medyczne Klara, Terapia Preparatem MSC, ul. Wały Dwernickiego 43/45, 42-202 Częstochowa, gdzie nastąpi wstępna weryfikacja.

Schemat medycznego eksperymentu leczniczego

W ramach otrzymanej zgody Komisji Bioetycznej pacjent ma możliwość przystąpienia do max. 10 podań preparatu MSC. Czas trwania terapii to ok. 1,5 roku. odstęp pomiędzy pojedynczymi podaniami preparatu to 4-6 tygodni – ocena efektu leczenia przed każdą pojedynczą iniekcją, po piątym podaniu preparatu MSC pacjent rozpoczyna 6 miesięczną przerwę, chyba że istnieją podstawy medyczne do kontynuacji terapii bez uwzględnienia wspomnianej przerwy. Po zakończonym okresie 6 miesięcznej przerwy, następuje wznowienie terapii na dalsze 1-5 podań w odstępach 4-6 tygodni lub raz na trzy miesiące, jeśli stan pacjenta uległ poprawie – ocena efektu leczenia przed każdą pojedynczą iniekcją.
Badania sugerują, że powtarzalność podań komórek macierzystych przewyższa pojedyncze iniekcje, nawet tej samej ilości lub większej preparatu zawierającego mezenchymalne komórki macierzyste z uwagi na zaistniałe procesy regeneracyjne w organizmie.

Najczęściej zadawane pytania

  • Czy Terapia Preparatem MSC jest refundowana przez NFZ?

    Nie, Terapia Preparatem MSC jest medycznym eksperymentem leczniczym, który nie podlega refundacji

  • Czy Pacjent otrzyma zaświadczenie i informacje o kosztach leczenia, które może przedstawić np. w wybranej fundacji w celu uzyskania dofinansowania kosztów leczenia?

    Tak

  • Jak przebiega proces hospitalizacji w Centrum Medycznym Klara?

    Pacjent spędza w szpitalu 2 doby.
    Dzień 1 – przyjęcie na oddział
    Dzień 2 – podanie Preparatu MSC
    Dzień 3 – wypis w godzinach porannych

  • Czy rodzic/opiekun lub członek rodziny może zostać z Pacjentem podczas pobytu w szpitalu?

    Tak, pobyt w szpitalu dla jednego rodzica/opiekuna wliczony jest w koszty terapii

Aktualne medyczne eksperymenty lecznicze

Mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona (ang. Wharton’s jelly-derived mesenchymal stem cells – WJ-MSC) jest to populacja multipotencjalnych komórek macierzystych, zlokalizowana w sznurze pępowinowym, zaliczanym do tkanki łącznej galaretowatej. Zgodnie z kryteriami określonymi przez ISCT (ang. The International Society for Cellular Therapy) komórki te posiadają strukturę fibroblastu, wykazują adherencję do podłoża z tworzywa sztucznego oraz specyficzny zestaw antygenów powierzchniowych (immunofenotyp WJ-MSC: CD11b-/CD19-/CD45-/CD34-/HLA-DR-/CD73+/CD90+/CD105+),a także przejawiają potencjał do różnicowania w inne typy komórek (głównie w osteoblasty, chondrocyty oraz adipocyty).

 

Wykazano szereg funkcji efektorowych tychże komórek. Zaobserwowano właściwości immunosupresyjne spowodowane stymulacją cytokin ze środowiska prozapalnego, takich jak interferon-γ (IFN-γ), czynnik martwicy nowotworu α (TNFα), interleukiny 1β (IL-1β) lub poprzez interakcję z receptorem toll-podobnym (TLR). Po aktywacji, spektrum aktywności immunosupresyjnych WJ-MSC obejmuje sekrecję między innymi ludzkiego antygenu leukocytarnego (zgodności tkankowej) HLA-G, transformującego czynnika wzrostu β (TGFβ), prostaglandyny E2 (PGE2), TSG-6 (ang. tumor necrosis factor alpha-inducible protein 6), oksygenazy hemowej 1 (HO-1), interleukiny 10 (IL-10), interleukiny 6 (IL-6), IDO1 (ang. Indoleamine 2,3-dioxygenase 1), czynnika wzrostu hepatocytów (HGF), czynnika hamującego białaczkę (LIF), a także ligandów dla receptorów programowanej śmierci (PD-L1 i PD-L2) oraz dla szlaku sygnału Fas (FasL). WJ-MSC wykazują zatem szczególne właściwości nie tylko o charakterze immunomodulacyjnym i immunosupresyjnym, ale również antyapoptotycznym czy przeciwzapalnym.

 

Aktywność immunosupresyjna WJ-MSC wymaga bezpośredniego kontaktu z komórkami docelowymi takimi jak limfocyty B, T, komórki dendrytyczne oraz komórki NK (ang. Natural Killer cells).

Medyczny eksperyment leczniczy jest to wieloetapowa procedura mająca na celu zastosowanie nowatorskiej metody leczenia, technologii lub innowacyjnego preparatu leczniczego, nie będącego standardową terapią wobec danej jednostki chorobowej. Medyczny eksperyment leczniczy stanowi nierzadko jedyną alternatywę dla pacjentów, u których nie określono dotąd leczenia przyczynowo skutkowego, bądź nie przynosi ono pożądanych efektów terapeutycznych.

 

Głównym i nadrzędnym celem medycznego eksperymentu leczniczego jest poprawa stanu zdrowia pacjenta. Działania te każdorazowo muszą być poparte zgodą właściwej dla danego obszaru Komisji Bioetycznej funkcjonującej przy odpowiedniej Izbie Lekarskiej, Uniwersytecie Medycznym, bądź przy instytucie badawczym uczestniczącym w systemie ochrony zdrowia. W dokumentacji składanej do Komisji Bioetycznej musi znaleźć się uzasadnienie i cel rozpoczęcia procedury terapeutycznej ze szczegółowym opisem jednostki chorobowej, dokładny schemat eksperymentu z uwzględnieniem dawkowania, ilości infuzji i miejsca ich podania, częstości badań kontrolnych, liczby pacjentów uczestniczących w leczeniu wraz z kryteriami ich kwalifikacji do eksperymentu oraz świadoma zgoda pacjenta lub pacjentów na przeprowadzenie tego typu czynności leczniczych.

 

Medyczne eksperymenty lecznicze z wykorzystaniem mezenchymalnych komórek macierzystych z galarety Whartona uzyskały pozytywną opinię niemal wszystkich Komisji Bioetycznych na terenie Polski w wielu jednostkach chorobowych.

Centrum Medyczne Klara z siedzibą w Częstochowie jest wiodącym ośrodkiem badawczo-leczniczym w Polsce, prowadzącym działania terapeutyczne z wykorzystaniem mezenchymalnych komórek macierzystych z galarety Whartona (WJ-MSC) w zakresie chorób o podłożu neurologicznym jak i okulistycznym.

 

Ryzyko związane z przystąpieniem do terapii jest znikome, gdyż w dotychczasowym piśmiennictwie naukowym nie odnotowano znaczących skutków ubocznych, związanych z podaniem pacjentom WJ-MSC. Całość procedury medycznego eksperymentu leczniczego zaprojektowana jest tak, aby zminimalizować ewentualną możliwość wystąpienia skutków ubocznych oraz aby uzyskać optymalny efekt terapeutyczny.

 

Ogólne kryteria wyboru pacjentów objętych terapią z wykorzystaniem WJ-MSC (ang. Wharton’s jelly mesenchymal stem cells – mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona):

  • pacjenci obu płci,
  • rozpiętość wiekowa: od 3 do 85 lat,
  • obowiązek stosowania antykoncepcji podczas trwania terapii (dotyczy kobiet)

 

Kryteria wyłączenia z terapii:

  • ciąża oraz karmienie piersią,
  • ciężkie lub ostre uszkodzenie organów,
  • choroba zakaźna, np. HIV, HBV, HCV, HPV,
  • aktywna infekcja wymagająca leczenia,
  • ciężkie zaburzenia psychiczne,
  • obecność nowotworu złośliwego,
  • niestabilny stan układu sercowo-naczyniowego,
  • uczulenie na niektóre antybiotyki.

Pacjenci proszeni są o przesłanie:

  • pełnej dokumentacji medycznej z rozpoznaniem dotyczącej schorzenia
  • wyników badań laboratoryjnych: – RNA HCV jakościowe, – borrelia IGG i IGM metodą western-blot, – anty Hbs, – HIV,
  • książeczki szczepień na WZW B

na adres: komorki@cm-klara.pl lub drogą listowną: Centrum Medyczne Klara, Terapia Preparatem MSC, ul. Wały Dwernickiego 43/45, 42-202 Częstochowa, gdzie nastąpi wstępna weryfikacja.

 

Po kwalifikacji przez lekarza do Terapii Preparatem MSC, Centrum Medyczne Klara występuje w imieniu Pacjenta do Komisji Bioetycznej przy Okręgowej Izbie Lekarskiej w Częstochowie.
Na tym etapie Pacjenci czekają na rozpatrzenie wniosku przez Komisję Bioetyczną.
W przypadku pozytywnie rozpatrzonego wniosku, Centrum Medyczne Klara kontaktuje się z Pacjentem w celu przekazania informacji dotyczących:

  • terminów podań
  • kosztów terapii
  • wymaganych dodatkowych badań
  • informacji organizacyjnych

W ramach otrzymanej zgody Komisji Bioetycznej pacjent ma możliwość przystąpienia do max. 10 podań preparatu MSC. Czas trwania terapii to ok. 1,5 roku.

  • odstęp pomiędzy pojedynczymi podaniami preparatu to 4-6 tygodni – ocena efektu leczenia przed każdą pojedynczą iniekcją,
  • po piątym podaniu preparatu MSC pacjent rozpoczyna 6 miesięczną przerwę, chyba że istnieją podstawy medyczne do kontynuacji terapii bez uwzględnienia wspomnianej przerwy,
  • po zakończonym okresie 6 miesięcznej przerwy, następuje wznowienie terapii na dalsze 1-5 podań w odstępach 4-6 tygodni lub raz na trzy miesiące, jeśli stan pacjenta uległ poprawie – ocena efektu leczenia przed każdą pojedynczą iniekcją.

 

Badania sugerują, że powtarzalność podań komórek macierzystych przewyższa pojedyncze iniekcje, nawet tej samej ilości lub większej preparatu zawierającego mezenchymalne komórki macierzyste z uwagi na zaistniałe procesy regeneracyjne w organizmie.

Najczęściej zadawane pytania: 

Nie, Terapia Preparatem MSC jest medycznym eksperymentem leczniczym, który nie podlega refundacji

Pacjent spędza w szpitalu 2 doby.
Dzień 1 – przyjęcie na oddział
Dzień 2 – podanie Preparatu MSC
Dzień 3 – wypis w godzinach porannych

Tak, pobyt w szpitalu dla jednego rodzica/opiekuna wliczony jest w koszty terapii

Zadaj nam pytanie